中国创新药出海渐成规模

每年年初举行的JP摩根医疗健康大会，是全球医疗健康产业的风向标。近年来，参会的中国药企数量明显增多。越来越多的中国药企通过参与全球性平台了解和开拓海外市场。从本年度大会来看，中国创新药探索国际化多年，近年来有所突破，渐成规模。

2019年11月，凭借两项关键临床研究的数据，百济神州自主研发的BTK抑制剂——泽布替尼获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准在美国上市，中国原研新药出海实现“零的突破”。在出海过程中，百济神州并不“孤单”。恒瑞医药、信达生物等大型药企以及天境生物、亘喜生物等新生力量，都开始布局海外市场。

创奇健康研究院执行理事长蔡江南认为，中国药企近年来加快海外市场布局，一方面是因为企业实力显著提升，另一方面也有不少被动压力。“国内加快创新药审评审批，港交所和创业板对未盈利的生物医药企业也提供了很强的政策支持，助力企业融资，受一系列政策推动，国内创新药发展明显提速。但同时，企业也面临不小的市场压力。创新药的研发成本越来越高，医疗精准化趋势越发明显，使得产品的单一适应症限制越来越细分，加上集采带来的市场压力，众多药企把目光投向海外市场，也是必然。”

与其他企业特别是大型跨国药企进行合作，是中国药企常见的出海方式。他们或向其他药企授权创新药临床开发和商业化权益，或共同开发新药。跨国药企往往会基于多方面因素选择合作对象。首先，通常要求合作产品在安全性和疗效方面的数据都非常亮眼。其次，产品要有巨大的商业化潜力。

尽管跨国药企的标准通常较为严苛，但是，中国创新药近年来还是实现了不少引人瞩目的全球合作。2021年1月，百济神州与诺华就其自主研发的PD-1抗体药物替雷利珠单抗在多个国家的开发、生产与商业化达成合作与授权协议，总交易金额超过22亿美元。2021年8月，荣昌生物与西雅图基因就ADC新药维迪西妥单抗部分海外市场的开发和商业化权益达成合作，作价达26亿美元。不断攀升的合作金额，说明了这些药企在全球市场中不断提升的价值。

不过，出海也并非易事。在业内人士看来，在知识产权布局、海外临床执行力、海外商业化布局能力以及全球业务拓展等方面，中国药企还需要进一步加强。尤其是本土化能力，在强监管环境的医药市场中至关重要。

走在出海前列的百济神州对此认识深刻。截至目前，百济神州在美国、欧洲和亚太都建立了由当地人组成的商业化团队。公司的商业化产品已经覆盖了巴西、以色列、韩国、俄罗斯、澳大利亚等40多个国家和地区，成为有力支撑。

药企出海的另一重大挑战是建立独立自主内部临床开发能力，尤其是全球临床III期试验能力。通常情况下，在海外做I期临床试验难度相对较小，许多公司通过CRO(医药研发合同外包服务机构)就能满足。但到了III期临床试验，需要和不同国家的药监部门紧密沟通，小到发药、送药的方式，大到临床试验方案的设计，都对企业提出了很高要求。

此外，海外市场开拓难度大、投入高，对企业的资源利用效率也是不小的考验。亘喜生物有关负责人表示，公司发展的差距往往可以归因于当初的立项决策和后续的推进执行。基于此，亘喜生物专注于平台创新，注重从源头布局知识产权，更加系统化地研发，并选择成熟靶点，根据免疫细胞药物的免疫性特点，精选验证同类最佳产品，进入高投入的全球新药临床试验。

百济神州高级副总裁、全球研发负责人汪来告诉记者，2017年开始，百济神州的临床前研究向First-in-class(同类首创新药)重点发力。在此之前，百济神州也会关注临床上有数据或已经进入临床的靶点，特别是在临床上已经有概念验证、具备成为best-in-class(同类最优)潜力的靶点药物。

除了企业的自主探索之外，中国正在规则制度上加快与国际接轨，给企业出海带来更多助力。2017年，中国加入ICH(国际人用药品注册技术协调会)，显著推动了国内药企以国际标准提升产品质量。

一些药企对出海方向也有着更多思考。“走向发达国家和地区是对能力的证明，但发展中国家更加缺医少药，这恰恰是创新药企能够给这些国家和人民带来巨大利益的着力点。”百济神州全球总裁兼首席运营官吴晓滨说。(经济日报记者 袁 勇)

标签： 中国创新 临床试验